一、技术介绍

开发针对恶性肿瘤高效、靶向性、毒副作用低的小分子化学治疗药物，提高恶性肿瘤患者的生存率和生存质量，本项目选择恶性肿瘤中关键癌蛋白组蛋白甲基化转移酶（EZH2）作为药物靶点，从天然产物库中筛选、开发特异性小分子抑制剂。

按照国家1.1类抗癌新药进行临床前研究，并已基本完成药学、药理学和毒理学指标检测。

项目组通过高内涵筛选平台发现天然产物藤黄精酸具有直接结合靶标，并特异降解癌蛋白EZH2的作用。

GNA002代表一类全新、靶向性、可口服的EZH2抑制剂，具有非常广泛的临床适应症和广阔的市场前景。

该创新药物已获得国家发明专利，得到美国、日本等6个国家国际专利授权。

二、应用影响

本抗癌新药是课题组自行通过化学构象和药效学关系分析后改造得到的一种全新的化合物，已被国家、国际专利保护。研究证实该药物可以口服，在药理浓度下有很强的抗癌活性，毒副反应低于顺铂、藤黄酸和藤黄精酸，是一种成药性极好的候选抗癌药物。继续开发将有助于获得具有数亿市场规模的重要靶向抗癌新药。